Tác Dụng Của Thuốc Zolgensma

Zolgensma chứa thành phần chính là Onasemnogene abeparvovec, được chỉ định để điều trị bệnh teo cơ tủy sống ở bệnh nhân dưới 2 tuổi. Tuy nhiên, liệu pháp này có chi phí cao và vẫn chưa phổ biến tại Việt Nam.

Zolgensma là một loại liệu pháp gen dựa trên vectơ virus liên quan được chỉ định để điều trị bệnh nhi dưới 2 tuổi bị teo cơ tủy sống. Teo cơ tủy sống là một căn bệnh hiếm gặp, gây thoái hóa về vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ. Để điều trị căn bệnh nghiêm trọng này, các bác sĩ trên thế giới sẽ áp dụng phương pháp thay gen – Zolgensma. Tuy nhiên, liệu pháp hứa hẹn này vẫn chỉ là mơ ước với đa số bệnh nhân ở Việt Nam vì chi phí rất cao.

• Liều lượng Zolgensma được xác định theo trọng lượng cơ thể của bệnh nhân. Liều khuyến nghị là 1,1 × 1014 vg/kg.
• Bệnh nhân suy thận: Không điều chỉnh liều lượng Zolgensma ở bệnh nhân suy thận
• Bệnh nhân suy gan: Nhà sản xuất không cung cấp hướng dẫn điều chỉnh liều lượng Zolgensma ở bệnh nhân suy gan. Tuy nhiên, bệnh nhân suy gan từ trước có thể tăng nguy cơ nhiễm độc gan. Do đó, cần đặc biệt cẩn trọng khi sử dụng thuốc cho đối tượng này.

3.1. Lưu Ý Trước Khi Tiêm

• Do tăng nguy cơ phản ứng miễn dịch nghiêm trọng, tạm ngưng sử dụng thuốc Zolgensma ở bệnh nhân đang mắc bệnh nhiễm trùng và tiếp tục khi đã khỏi.
• Đánh giá chức năng gan, creatinin, và các chỉ số cơ bản về máu.
• Thực hiện kiểm tra sự hiện diện của kháng thể kháng AAV9.
• Một ngày trước khi tiêm Zolgensma, bắt đầu sử dụng corticosteroid toàn thân tương đương với Prednisolone uống 1 mg/kg mỗi ngày trong 30 ngày.
• Rã đông thuốc Zolgensma trước khi sử dụng. Thuốc sẽ tan ra sau khoảng 12 giờ nếu để trong tủ lạnh hoặc khoảng 4 giờ ở nhiệt độ phòng.
• Sau khi rã đông, Zolgensma sẽ thành chất lỏng trong suốt hoặc hơi đục, không màu hoặc trắng mờ, không có hạt. Kiểm tra bằng mắt thường lọ thuốc trước khi tiêm. Không sử dụng nếu có hạt hoặc thay đổi màu sắc. Không lắc lọ thuốc.
• Rút lượng thuốc thích hợp từ lọ vào ống tiêm, loại bỏ không khí, đậy nắp ống tiêm và bảo quản ở nhiệt độ phòng trong vòng 8 giờ trước khi tiêm cho bệnh nhân. Không làm lạnh thuốc trở lại sau khi đã rút ra.

3.2. Quy Trình Tiêm Thuốc

• Sử dụng thuốc Zolgensma thông qua truyền tĩnh mạch với liều duy nhất.
• Đặt ống thông vào tĩnh mạch (thường ở cánh tay hoặc chân).
• Truyền thuốc qua ống thông tĩnh mạch trong 60 phút.
• Rửa đường truyền bằng nước muối sau khi tiêm xong.

Bệnh nhân sử dụng thuốc Zolgensma có thể gặp các tác dụng phụ như:

• Tần suất > 10%: Tăng alanine aminotransferase huyết thanh, tăng aspartate aminotransferase huyết thanh, xuất hiện kháng thể.
• Tần suất 1% đến 10%: Buồn nôn, giảm tiểu cầu, bệnh vi mạch huyết khối, suy gan cấp, nhiễm độc gan cấp tính, sốt, tăng troponin trong máu.

• Khi hoàn thành 30 ngày sử dụng corticosteroid toàn thân, kiểm tra chức năng gan bao gồm đánh giá ALT, AST, bilirubin và thời gian prothrombin. Giảm dần liều corticosteroid trong 28 ngày tiếp theo nếu kết quả khám lâm sàng bình thường. Không ngưng sudden corticosteroid toàn thân. Nếu chức năng gan không ổn định, tiếp tục sử dụng corticosteroid đường toàn thân (tương đương với prednisolon 1 mg/kg/ngày) cho đến khi chức năng gan ổn định, sau đó giảm dần trong 28 ngày hoặc lâu hơn nếu cần. Nếu chức năng gan vẫn không ổn định, tham khảo ý kiến bác sĩ tiêu hóa hoặc bác sĩ chuyên khoa gan mật.
• Không khuyến nghị sử dụng Zolgensma ở trẻ sinh non chưa đạt đủ tuổi thai vì có thể ảnh hưởng xấu đến sự phát triển thần kinh. Tạm ngưng sử dụng Zolgensma cho đến khi trẻ đạt đủ tuổi thai.
• Giảm tiểu cầu: Theo dõi số lượng tiểu cầu trước khi tiêm và hàng tuần trong tháng đầu, sau đó theo dõi hàng tuần cho tháng thứ hai và thứ ba cho đến khi trở lại bình thường.
• Bệnh vi mạch huyết khối (TMA): Tham khảo ý kiến bác sĩ huyết học nhi khoa hoặc chuyên gia nhi đối với các dấu hiệu lâm sàng hoặc cận lâm sàng.
• Tăng troponin-I: Theo dõi troponin-I trước khi tiêm và hàng tuần trong tháng đầu, sau đó hàng tháng cho tháng thứ hai và thứ ba cho đến khi trở lại bình thường.
• Cần điều chỉnh lịch tiêm vắc xin nhất định khi sử dụng steroid để phù hợp trước và sau khi tiêm Zolgensma.
• Cẩn trọng sử dụng Zolgensma ở bệnh nhân suy gan. Có các trường hợp suy gan cấp tính và tổn thương gan đã được báo cáo ở bệnh nhân sử dụng Zolgensma và có tiền sử bệnh gan. Liên hệ bác sĩ nếu phát hiện da và mắt bệnh nhân chuyển sang màu vàng.

Đây là thông tin tổng quan về thuốc Zolgensma. Nếu cần thêm thông tin, bệnh nhân nên liên hệ với bác sĩ để được tư vấn chi tiết.